几十年前,就有关于细菌中一种未知DNA序列——成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)的报道。
也经常有人提到与它相关的各种生物材料。
然而,对于CRISPR究竟是什么,一直没有明确的解释。
然而,罗莎琳向永俊揭示了鲜为人知的秘密。
——Cas9是一种基因剪刀,可以在你想要的特定位置进行切割。它就像细菌的免疫系统,用来清除外来的遗传物质。
想到Cas9的潜力,永俊的手都颤抖了。
“它可以在我想要的特定位置切割DNA?”
这可是和诱导多能干细胞(iPSC)一样具有革命性的成果。
用基因剪刀切割DNA和做纸质手工时用剪刀剪纸完全不同,因为DNA分子非常微小,即使在显微镜下也很难看到。
人怎么可能用手持剪刀剪到它呢?这根本不可能。
实际上,切割DNA是指一系列化学反应,把DNA链和基因剪刀放在37摄氏度的溶液中,DNA链就会被切断,但由于这是间接切割,所以很难在特定位置切断DNA。
通常使用的方法是,事先对整个DNA序列进行解码,找到一个只存在于单一位置的独特序列。
然后,使用只能识别该序列的基因剪刀,只在那个位置进行切割。
这类似于在一本书中查找某个单词并进行修正的程序,先找到某个特定位置的独特单词,然后运行程序进行识别和修正。
当然,设计过程非常繁琐,而且不幸的是,如果找不到独特的序列,有时根本无法进行操作。
尽管如此,许多研究员还是利用这项技术制作出了小的DNA片段。
那么,能用这个技术操控人类DNA吗?
从字符上来说,单个人类细胞的DNA中大约有30亿个字母。这相当于1.5万本200页的书。
信息量可不是一本书,而是一座图书馆。
研究员不可能解码所有信息,也不可能找到在整个书库中只出现一次的单词。
因此,把基因剪刀放入人类细胞中,只会把DNA剪成碎片,因为剪刀会识别出多个独特结构。
这些破碎的DNA片段毫无用处,细胞也会死亡。
因此,操控人类细胞中的特定基因几乎是不可能的。
——但是你可以用Cas9设定要切割的链的位置。
设计一个长的目标序列来指定所需位置,然后把它和Cas9放在一起。
这样,就只有那个位置会被切断。
与现有的基因剪刀不同,现有的基因剪刀有预定的DNA结构来识别,而人可以确定Cas9应该识别的DNA结构。
例如,在图书馆数据库中搜索“刘备”,会得到大量结果。
但如果搜索“刘备与关羽、张飞共饮,结为兄弟,发誓同日生、同日死”呢?
在1.5万本书中,只有关于《三国演义》的书会出现,搜索结果也只会包含“桃园结义”那部分。
研究员可以编程让Cas9找到那个句子并对其进行修正。
——因此,你可以在想要的特定位置进行切割。
从理论上讲,30亿个字母中的任何位置都可以被精确锁定。
“这不仅仅是为了操控CCR5基因。”
永俊感到一阵寒意。
如果iPSC技术是基于再生医学的技术,那么这就是基于基因治疗的技术。
每种遗传疾病都是由基因突变引起的。
如果能够精确识别并只剪切因突变而损坏的基因,然后通过添加新基因进行修复呢?
理论上,所有遗传疾病都可以治愈。
当然,这只是基础技术,还有很长的路要走。
“李博士,你们有要分化成骨髓的干细胞吗?”永俊去了骨髓再生团队的实验室问道。
“有,我们正在培育。”
“能给我一些吗?”永俊说,“我要对CCR5进行操控。”
……
瑞士巴塞尔的一家豪华酒吧里,一位中年男子坐在桌旁,桌上放着一瓶昂贵的威士忌,他正在等人。
他是康森公司的首席执行官卢卡·泰勒。
过了一会儿,一个戴着帽子的大个子男人走了进来。
“你好。”来人说。
“好久不见,安德鲁。”
安德鲁是一名经纪人和说客,他帮助卢卡·泰勒开展业务。
他的主要业务范围是说服各国相关部门进行海外临床试验,并从康森公司获得新药销售许可。不过,他也做过比这更肮脏的事。安德鲁是卢卡·泰勒最信任的人之一。
“喝威士忌吗?”卢卡·泰勒举起酒瓶问道。
“我戒了,不喝了。”
“那可乐呢?”卢卡·泰勒指着可乐瓶问道。
“不,我没事。”
“和AB公司进展如何?你的人有加入的吗?”
“有,有几个人加入了AB公司。”
“柳永俊在会议上宣布的那些东西,真的在AB公司研发吗?”
“是的,和他说的完全一样。不过,由于每个团队都对实验保密,所以我无法收集到太多信息。”
“……真不敢相信。他们真的能做到……”
“我听说有传言说,他们正在研发一种能治愈艾滋病的干细胞疗法。”安德鲁说。
“治愈艾滋病?怎么做?”
“我还不知道怎么做。永俊还没有向任何人透露。”
“就算知道怎么做,恐怕也不容易复制。在iPSC技术出现之前,干细胞只是一个小领域。
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